Gentherapie herstelt gehoor van muizen

Door het gebruik van een specifieke vorm van gentherapie hebben onderzoekers aan Harvard het gehoor van doof geboren deels hersteld. Ook het evenwichtsgevoel van de muizen verbeterde. De resultaten van het onderzoek zijn recent gepubliceerd in de wetenschappelijke publicatie Molecular Therapy. Op dit moment is deze vorm van gentherapie niet geschikt voor mensen. 

De nieuwe vorm van gentherapie die de onderzoekers gebruiken zorgt voor een betere toegang tot de haarcellen. Deze cellen in het (binnen)oor zijn verantwoordelijk voor onder andere horen en de balans. De toegang tot de haarcellen was tot voor kort erg complex. De crux zit hem in het afleveren van de genen bij de haarcellen. Simpel gezegd gaven de wetenschappers een virus, verwant aan een adenovirus, een ‘voertuigje’ om gemakkelijker door het binnenoor te navigeren. Dat leverde al een stijging op in het succespercentage vergeleken met reguliere therapieën.

De onderzoekers behandelde muizen die geboren werden zonder het gen dat essentieel is voor haarcellen. De muizen waren dus doof en hadden een sterk verminderd evenwichtsgevoel. Een maand na de behandeling hadden negen van de twaalf muizen hun gehoor gedeeltelijk terug. Verschillend in niveau, maar vier muizen konden ‘weer’ geluiden horen tussen de 70 en 80 decibel. Vergelijkbaar met een gesprek in een druk restaurant. Ook verbeterde het evenwichtsgevoel van de muizen.

De onderzoekers benadrukken dat deze vorm van gentherapie nog lang niet voor mensen geschikt is. Dat komt onder andere door de fundamentele verschillen tussen de genetische opbouw van oren bij mensen en muizen. De onderzoekers hebben in een commentaar, dat tegelijkertijd met de resultaten van het onderzoek werd gepubliceerd in Molecular Therapy. Daarin gaven de onderzoekers aan dat het onderzoek vooral bewijst dat gentherapie het gehoor van doofgeboren muizen kan verbeteren.

For now, this study serves as an important proof of the principle that gene therapy can improve hearing and reduce balance deficits in affected mice.

Via HearingReview.com en HarvardGazette.